7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
纵论国际传播之道，中国故事如何“出圈出海”？******
中新网北京10月1日电(记者 阚枫 袁秀月)9月23日，中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平致信祝贺中国新闻社建社70周年强调，创新国际传播话语体系，提高国际传播能力，增强报道亲和力和实效性。一周之后，一场云集知名专家学者以及政府部门、主流媒体、商业平台、海外华文媒体相关负责人的研讨会在中新社举办，议题即为国际传播。
新时代，中国如何向世界讲述中国故事和中国共产党的故事？如何构建国际传播话语体系，增强亲和力和实效性？海外华媒如何当好中国故事“译者”和“传者”？这场大咖云集的会议，纵论国际传播之道，共话中国故事出海之路。
大局和大势
——新时代，如何向世界讲好中国故事？
图为“迎接二十大网上重大主题国际传播研讨会”现场。中新网记者 李霈韵 摄为深入贯彻落实习近平总书记致中新社建社70周年贺信精神，9月30日，由中国新闻社主办、中国新闻网承办的“迎接二十大网上重大主题国际传播研讨会”在北京举行。
2022年是中国的政治大年，即将召开的中共二十大意义深远、全球瞩目，是中国向世界讲好新时代的中国故事，中国共产党的故事的绝佳契机。
中国新闻社社长陈陆军在致辞中表示，总书记的贺信让中新社全体干部职工、海外侨社、华文媒体以及为中国对外传播事业不懈奋斗的广大同志们倍感温暖振奋，倍受鼓舞。
陈陆军表示，总书记在贺信中要求中新社要推动中外文明交流和民心相通，这个要求蕴含着深刻的内涵，体现出大国的智慧与担当。人类只有一个地球，是命运共同体，中国的发展进步离不开世界，世界的稳定繁荣也需要中国。相互尊重，和衷共济，和合共生是人类不同文明相处和发展的正道。民相亲，民心相通，不断增进不同国家和人民之间的相互了解，这是中新社作为一家致力于跨文化传播交流的媒体机构应尽的职责和使命。
图为“迎接二十大网上重大主题国际传播研讨会”现场。中新网 李太源 摄中央网信办网络传播局副局长、一级巡视员张勇在致辞中表示，党的二十大是我国政治生活中的一件大事，是世界观察中国发展进步的重要窗口，是开展网上重大主题国际传播的重要契机，也是检验我国媒体融合发展成效的重要竞技场。
张勇表示，面对世界之变、时代之变、历史之变，作为互联网媒体人，大家要有看透世界变化大局和中国发展大势的眼界，更要有勇立变革潮头、担当责任使命的胆识。他强调，要占领主阵地，打好主场仗，壮大主流舆论，彰显中国价值；要围绕关切点，做大共情点，提高报道亲和力，增强传播实效性；要增强创新力，提升竞争力，深化媒体融合，拓宽出海渠道。
破壁和破局
——如何创新国际传播话语体系？
当前，新技术不断改变着信息的传播渠道与触达方式，国际传播进入以互联网为主平台的新阶段。新形势下，如何突破“壁垒高墙”，如何“破局求变”，讲好中国故事和全球故事，成为重要课题。
“讲好中国故事不是简简单单就能做到的”，中国社会科学院新闻与传播研究所所长胡正荣认为，国际传播关键在做好上游内容和下游渠道。但是目前，我国国际传播媒体在内容生产建设上存在短板，在讲述中国故事和全球故事时也缺乏自己的平台，这两个问题亟需重视。
在清华大学国际传播研究中心主任李希光看来，向谁传播非常重要。他认为，在关注国际重大议题时，西方舆论不应该放在最重要的位置，因为国际舆论已不再是西方的舆论。在国际传播中，还应关注如上合组织成员国等国家民众关心的事，以及重视越来越多学习中文的外国精英人群。
北京外国语大学国际新闻与传播学院院长姜飞强调了话语方式的创新。他认为，懂汉语的外国人越来越多，对中国媒体发布内容感兴趣的外国人也在增加。同时，海外华人群体对中文媒体的表述方式提出了新要求。在新形势下，要“变中求破”，创新国际传播话语方式。
中国传媒大学本科生院院长王晓红认为，只有更好地理解自己，才能更好地向世界讲好中国故事。她认为，“中国好故事”既包括“大时代”的“大故事”，也包括“小人物”的“小故事”，应充分重视网上的个体，让更多个体去展现中华文明，更生动、更直观地呈现中国。
中国人民大学教授、博士生导师宋建武认为，要用互联网思维顺应新的传播环境和新的传播关系，通过媒体深度融合开展国际传播活动，做到“入眼”、“入心”、“可持续”。要把传播对象锁定为普通公众，而不是更多地像传统做法那样通过宏大叙事传递声音。
共情和共融
——国际传播实践探索哪些新路径？
图为“迎接二十大网上重大主题国际传播研讨会”现场。中新网记者 李霈韵 摄每一次传播技术的升级迭代，都带来传播实践的新变化。对于国际传播来说同样如此，在媒体融合大趋势下，主流媒体和商业平台不断创新对外传播实践，探索提升国际传播效能的可行路径。
结合中新网网上重大主题国际传播的实践，中国新闻社融媒体中心主任兼中国新闻网总编辑吴庆才表示，中新网从“吾国吾民”的新视角，突出侨海特色，让“中国通”答“中国题”。同时，注重共情共鸣的新表达，聚焦宏大叙事的个体诉说，在中国人的奋斗故事中、在中国人民的幸福生活中，寻找、挖掘、展示中国共产党创新理论、发展理念以及中国的社会变迁、发展成就。
在中国网副总编辑薛立胜看来，国际传播应追求快、准、融、外、通，要快速准确抢占话语阐释权，力图把所有的表达方式进行融合呈现。同时，从受众出发，考虑他们的语言习惯、思维习惯，让外国人讲，让有影响力的人来影响普通人，寻找共同的关注点，达到“我要说的就是你想知道的”。
新浪微博执行总编辑、媒体合作部总经理于琪在分享中表示，主流媒体的公信力、权威性和社交媒体的传播力、互动力在微博得到完美结合。媒体在微博发起的强互动话题内容，能有效带动用户参与讨论，也为正能量在平台的传播发酵赋能。
谈及新的媒介技术和信息窗口，快手泛知识业务&课堂业务副总裁周晓晗表示，会采取动画、短视频、图文并茂等多种手段，降低用户获取和解读新闻的门槛，让重大事件和政策更好向下透传，发挥正面引导作用。
桥梁和纽带
——海外华媒如何将中国故事“再传播”？
图为“迎接二十大网上重大主题国际传播研讨会”现场。中新网记者 李霈韵 摄遍布全球的海外华文媒体是中国故事“出海”的重要生力军，面对媒体变革新动向和国际舆论新环境，海外华媒如何将中国故事“再翻译”、“再传播”？
对于新时期海外华文媒体的定位，葡新国际文化传媒总经理、葡新报社长马丽梅认为，当前，海外华人已经无缝对接国内新闻渠道，华媒应重点在对接所在国的媒体，影响所在国的群体，能够在所在国发声方面重点发力。
泰国头条新闻社社长、曼谷杂志社社长郭蕊认为，华媒要生存发展，公信力十分重要，要秉持正确、客观、中立、权威的原则，不能博眼球，更不能以讹传讹，尤其不能拉踩任何一国。
欧洲时报北京代表处主任马林认为，海外华侨华人在提高国际传播力中的作用不可或缺，且越发重要，海外华侨华人对中国信息接受度高、敏感度强，在让他们了解真实客观的中国，提升民族自豪感的同时，也获得了面对涉华谎言、谣言时反驳的逻辑和实力。
谈及适应当前的国际传播格局，欧洲新传媒集团总编辑范轩认为，在国际舞台讲中国故事，不能自说自话。他还表示，我们秉持礼让谦和、避免冲突的原则，但是面对恶意攻击，要主动出击、说明真相、正本清源。
“讲好中国故事，首先要理解中国国情和中华民族的历史。”瑞士欧亚时报社社长朱爱莲认为，中国最大的国情就是历史和人民选择了中国共产党的领导，中国所取得的巨大进步和辉煌的成就不仅造福着中国人民，更造福着世界人民。
欧洲侨报副社长孙雨梅表示，讲好中国故事要注重从“自己讲”转变到“一起讲”，从讲历史向讲现代和讲未来叠加。她还特别提到，要十分看重华裔新生代的教育和培养，让他们成为未来中国故事的传播者。
谈及中华文化的传播，美国鹰龙传媒、美国城市广播电视台董事长苏彦韬表示，中华文化是民相亲、心相通最好的桥梁，而海外华文媒体记录的不仅是华人华侨的故事，更是中华文化国际传播与传承的坚实基础。
澳门广播电视股份有限公司董事会副主席暨执行委员会主席罗崇雯称，富有中华文化感召力的优秀节目在澳门很受欢迎，澳门观众感受到了祖国一家亲的归属感，也让在澳门的国际人士看到了中国形象的亲和力。
谈及即将召开的中共二十大，海外华文媒体负责人均表示，将致力于把这次重大报道作为讲好新时期中国故事的重大契机。
香港大公文汇传媒集团全媒体新闻中心总编辑黄晓敏介绍，将用心做好精品，既要见大见小，又要见人见事，在移动化、视频化方面发力内容生产，着重报道十年来香港在不断融入国家发展大局过程中取得的显著成就。(完)
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